Bambini e farmaci: l’equivoco dell’off-label

Nonostante i progressi regolatori degli ultimi decenni, la disponibilità di evidenze sull’uso dei farmaci per i bambini resta limitata. La storia della pediatria è segnata da una sistematica esclusione dalla sperimentazione clinica, con conseguente ricorso diffuso all’uso off-label (letteralmente “fuori etichetta”: uso non conforme a quanto previsto dal riassunto delle caratteristiche del prodotto autorizzato). Già oltre vent’anni fa si sottolineava come l’uso off-label per i bambini dovesse essere soprattutto razionale e guidato dalle evidenze disponibili, più che rigidamente ancorato allo status autorizzativo. Ridurre questo divario richiede non solo più studi, ma anche un cambiamento di prospettiva: riconoscere che l’off-label, in pediatria, non è un’anomalia da evitare, ma una componente inevitabile, spesso razionale, della pratica clinica.