Prove cliniche sequenziali per il confronto tra due trattamenti: meccanismi di randomizzazione ristretta e potenza del test

In questo lavoro vengono confrontati tra loro i più noti meccanismi di randomizzazione ristretta per l’assegnazione sequenziale di due trattamenti – come il disegno completamente randomizzato, il Biased Coin Design introdotto da Efron (1971), l’Adaptive Biased Coin Design proposto da Wei (1978) e l’Adjustable Biased Coin Design (Baldi Antognini e Giovagnoli, 2004) – in termini di potenza degli usuali test sull’uguaglianza degli effetti dei trattamenti. In particolare, assumendo le risposte tra loro indipendenti, normalmente distribuite ed omoschedastiche, e supponendo di voler sottoporre a verifica l’ipotesi nulla di uguaglianza degli effetti dei trattamenti con un’alternativa unilaterale, la potenza degli usuali z-test e t-test ad una coda diminuisce all’aumentare del livello di sbilanciamento tra i due gruppi di assegnazioni, dipendendo pertanto dal meccanismo di randomizzazione adottato. Si dimostra che, per qualsiasi numerosità campionaria fissata, l’Adjustable Biased Coin Design induce test uniformemente più potenti rispetto alle altre procedure considerate.